9 月 4 日，FDA 发布了一份指南草案，该草案对之前关于在医疗器械中使用自愿患者偏好信息 （PPI） 的指南进行了重大修订，将重点从上市前阶段转移到整个产品生命周期。
新指南草案的变更基于该机构在行业赞助的 PPI 研究方面不断增长的经验、对 PPI 试验设计的了解的提高以及其他因素。FDA 表示，该指南草案的发布提议对 2016 年指南进行修订，以反映 FDA 当前收益-风险范式的更广泛范围，其中可能包括 PPI，并根据评估患者对器械偏好的更多经验提供额外的考虑因素和实用建议。
一旦最终确定，该指南将取代 FDA 此后一直使用的 2016 年指南，该指南用于将 PPI 纳入上市前批准 （PMA） 申请、人道主义器械豁免申请或重新申请。
FDA 指出，该指南草案将满足与医疗技术行业谈判的医疗器械用户费用修正案 （MDUFA V） 协议的某些规定。根据 MDUFA V，该机构同意扩大其能力并增加资源，以响应包含 PPI 数据的上市前提交，并更新其 2016 年指南，提供实用见解并解决有关 PPI 的常见问题。虽然 2016 年指南有一节说明了在上市前审查期间何时以及如何考虑 PPI，但新指南详细说明了该机构在哪些情况下将使用此类信息来支持其审查决定。
自愿患者偏好信息示例
该指南草案提供了几个例子，包括由器械和放射健康中心 （CDRH） 赞助的 PPI 研究，该研究旨在评估患者愿意接受的风险程度，以抵消肥胖减肥设备的潜在益处。该研究使用了足够大的样本量，具有代表美国人口的人口统计数据，并为申办方提供了在设计 PPI 研究时需要考虑的其他细节。
该指南还包括使用 PPI 研究来确定是否扩大器械适应症、更新标签和建立性能阈值的示例。
患者偏好信息的应用和考虑
在指南草案中，FDA 增加了有关何时以及如何在上市前提交中考虑 PPI 的更多详细信息，并重申它将在器械整个产品生命周期 （TPLC） 的所有阶段考虑 PPI。对于研究性设备豁免 （IDE），它不仅会考虑患者的风险收益概况，还会考虑从研究中获得的知识可能提供的社会效益。
“在临床研究中，患者的偏好可能会有所不同，包括对特定患者最重要的结果、他们愿意接受以换取一定程度的利益的风险水平、他们首选的治疗/诊断方法（设备通常是临床护理途径中考虑的几种选择之一，其中可能包括药物或手术）， 以及他们对研究本身的潜在社会效益和为患者推进未来治疗选择的重视，“FDA 表示。
FDA 指出，即使 510（k） 器械不符合其典型的风险收益要求，它仍可能审查 PPI 研究数据，以做出有关该器械的监管决定。
“在某些情况下，虽然设备不符合 FDA 的要求，但一些患者和护理人员可能仍然希望使用该设备，”该机构说。“在做出涉及行政、执法和其他行动的决策时，FDA 打算考虑患者影响，患者和护理人员是否充分了解相关的益处和风险，以及患者对不合规或不合规设备的偏好。”
该指南草案还详细说明了设计 PPI 研究、获得 FDA 对 PPI 研究计划的反馈、提供结果以及收集 PPI 数据的不同方法的重要因素。
附录包括一个新章节，介绍如何根据设备及其预期用途确定适当的研究方法。利益相关者可以在 11 月 5 日之前 www.regulations.gov 根据案卷编号 FDA-2015-D-1580 对指南草案发表评论。该机构还将于 10 月 15 日举行网络研讨会，讨论该指南。
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